Noticias
Actualidad e información.
Un dÃa histórico para la Hemofilia. Primera Terapia Génica para la Hemofilia A aprobada por la EMA (Agencia Europea del Medicamento)
Publicado el 02-09-22
Primera terapia génica para adultos con hemofilia A grave, ROCTAVIAN™ de BioMarin (valoctocogén roxaparvovec), aprobada por la Comisión Europea (CE)
La Comisión Europea (CE) otorgó una autorización de comercialización condicional (CMA) a la terapia génica ROCTAVIAN™ (valoctocogén roxaparvovec) para el tratamiento de la hemofilia A grave (deficiencia congénita del factor VIII) en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor VIII y sin anticuerpos detectables contra el serotipo 5 del virus adenoasociado (AAV5).
La Comisión Europea también respaldó la recomendación de la EMA para que Roctavian mantenga la designación de medicamento huérfano, otorgando así un período de 10 años de exclusividad en el mercado.
La infusión única es la primera terapia génica aprobada para la hemofilia A y funciona mediante la administración de un gen funcional que está diseñado para permitir que el cuerpo produzca Factor VIII por sí mismo sin la necesidad de una profilaxis continua contra la hemofilia, aliviando así a los pacientes de su carga de tratamiento en relación con las terapias actualmente disponibles.
Esta aprobación en la Unión Europea representa un avance histórico médico en el tratamiento de pacientes con hemofilia A grave que amplía la conversación entre el paciente y el médico sobre las opciones de tratamiento para incluir ahora una infusión única que protege de las hemorragias durante varios años. Es emocionante imaginar las posibilidades de esta terapia génica aprobada, que ha demostrado una reducción sustancial y sostenida del sangrado para los pacientes, que potencialmente podrían liberarse de la carga de las infusiones regulares; y donde se ha plasmado el valor de Roctavian como la primera terapia génica para la hemofilia A, una hazaña que transformará la forma en que los profesionales de la salud y la comunidad de pacientes piensan sobre el cuidado de los trastornos hemorrágicos.
La aprobación de Roctavian en Europa es un hito histórico en la medicina y se basa en casi cuatro décadas de descubrimiento científico, innovación y perseverancia en el campo de la hemofilia.
La Comisión Europea ha basado basó su decisión en un conjunto significativo de datos del programa de desarrollo clínico Roctavian, la terapia génica más estudiada para la hemofilia A, incluidos los resultados de dos años del estudio global de fase 3 GENEr8-1.
El estudio de fase 3 GENEr8-1 demostró un control de hemorragias estable y duradero, incluida una reducción en la tasa de hemorragia media anualizada (ABR) y la tasa de infusión de factor VIII media anualizada.
Además, los datos incluyeron cinco y cuatro años de seguimiento de las cohortes de dosis de 6e13 vg/kg y 4e13 vg/kg, respectivamente, en el estudio de aumento de dosis de fase 1/2 en curso.